盘点：全球最贵的10个药物，最高121万美元/年
发布时间：2017-05-03 21:20:42 来源：互联网
2017年4月27日讯/生物谷BIOON/——当Biogen宣布其罕见病新药Spinraz的第1年医治价格为$750,000，后续每一年医治价格为$375,000以后，立即备受市场批评。Biogen及其合作火伴Ionis股价下跌。Biogen试图解释这1定价，发言人MattFearer表示：Spinraza的定价是经过“仔细斟酌”的结果。在其临床价值的背景下，与其他罕见病药物及疗法相比，Spinraza的价格公道。而且Biogen也需要资金支持其他的研发项目。尔后，虽然公众仍有不满，分析人士通过量方对话提高了对该药物的期望。但是在公然讨论和政策背景下，定价问题仍然存在，药品价格仍延续上涨。
但是斟酌到其他罕见病药物的价格乃至更高，Fearer的确是正确的。由美国再保险团体（ReinsuranceGroupofAmerica）汇编的”世界上最昂贵的药物“排名10分明显的说明了这个问题。此排名以批发采购本钱为基准，数据来自各种专利数据库、学术出版物和在线研究。这固然不是净价，它不包括折扣。但是，Spinraza和其他罕见病药物的定价也不包括对支付人的优惠。
根据此类排名规则，名单中涵盖了1些人们比较熟习的产品，比如排在第6位的是Alexion的Soliris，价格为$542,640。另外还有1些人们不太熟习的产品。
Glybera：121万美元/年
在美国，UniQure将其用于脂蛋白脂肪酶缺少症的医治还没有得到批准。但其在欧洲的价格最高达100万美元。这是首个得到监管机构认可的基因疗法，并且处于有潜力的疗法的领先位置。很多基因医治药物价格高达100万美元以上。支付人和1些专家担心这些药物的出现会影响报销计划和定价机制，这可能会延长付款时间，将其与事迹挂钩，乃至证券化。制药商提出了自己的支付计划，已使Glybera挣扎到目前为止赢得1些客户。
Ravicti：$793,632
尿素循环障碍（UCDs）的医治是HorizonPharma在2015年11月以11亿美元收购的Hyperion的核心业务。当时，Hyperion对Ravicti和另外一种UCD疗法Buphenyl表示前景良好。在2014年的净销售中，Raficti到达了9540万美元。到2016年，该药物的销售额到达了1.51亿美元，远超过2015年的8700万美元。Horizon与瑞典OrphanBiovitrium（SOBI）合作，今年在欧洲市场上推出了此药物，并且正在为其拓展新适应症。
Lumizyme：$626,400
该药物用于医治庞培病，这是1种酶缺少症，每一年大约在4万例新生儿中有1例，全球患者有5,000到10,000人。赛诺菲在2011年对Genzyme的收购中收购了此药及另外一种庞培病药物Myozyme。赛诺菲宣布其去年全球庞培病医治的销售额到达了7.25亿欧元，但美国未批准Myozyme。美国销售额为2.4亿欧元，即约为2.57亿美元。
Carbaglu：$585,408
Carcarlu用于医治NAGS缺少患者的高氨血症，该药物由意大利制药公司Recordati的罕见病部门销售，Carbaglu于2010年在美国获批上市，并于2014年取得了孤儿药资历，用于医治有机酸血症。Recordati还正在为不能使用口服制剂的患者开发注射制剂。EvaluatePharma预计该药物2016年全球销售额为4800万美元。
Actimmune：$572,292
该药物在2000年首次取得批准，用于医治恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病，并且经过了屡次转卖，根据市场视察，这是其售价高达50万美元以上的缘由之1。由私募支持，制药商VidaraTherapeutics在2012年以5500万美元从InterMune手中购得该药物。根据彭博社数据，这笔交易以后，该药品价格在两年内上涨了434％。
尔后，HorizonPharma于2014年以6.6亿美元收购。2016年销售额增长到1.04亿美元，相比2015年的1.07亿美元略有降落。12月，该药用于医治弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia)的临床实验失败，这是Horizon希望开发的新适应症。Actimmune也有其他方面的戏剧性历史：10多年前，InterMune首席履行官ScottHarkonen曾误导性宣扬此药物，这1举动使他取得6个月囚禁和3年缓刑。
除上述5个药物外，排名前10的药物还有Soliris（$542,640，来自Alexion公司，医治非典型溶血性尿毒综合征[aHUS])；Alprolix（$503,880，来自百健，医治B型血液病；Indelvion（$500,000，来自CSLBehring，治医治B型血液病）；Naglzayme（$485,747，来自BioMarin公司，医治粘多糖贮积症IVA型）；Folotyn（$450,540，来自Spectrum公司，医治外周T细胞淋巴瘤）。
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但是斟酌到其他罕见病药物的价格乃至更高，Fearer的确是正确的。由美国再保险团体（ReinsuranceGroupofAmerica）汇编的”世界上最昂贵的药物“排名10分明显的说明了这个问题。此排名以批发采购本钱为基准，数据来自各种专利数据库、学术出版物和在线研究。这固然不是净价，它不包括折扣。但是，Spinraza和其他罕见病药物的定价也不包括对支付人的优惠。
根据此类排名规则，名单中涵盖了1些人们比较熟习的产品，比如排在第6位的是Alexion的Soliris，价格为$542,640。另外还有1些人们不太熟习的产品。
Glybera：121万美元/年
在美国，UniQure将其用于脂蛋白脂肪酶缺少症的医治还没有得到批准。但其在欧洲的价格最高达100万美元。这是首个得到监管机构认可的基因疗法，并且处于有潜力的疗法的领先位置。很多基因医治药物价格高达100万美元以上。支付人和1些专家担心这些药物的出现会影响报销计划和定价机制，这可能会延长付款时间，将其与事迹挂钩，乃至证券化。制药商提出了自己的支付计划，已使Glybera挣扎到目前为止赢得1些客户。
Ravicti：$793,632
尿素循环障碍（UCDs）的医治是HorizonPharma在2015年11月以11亿美元收购的Hyperion的核心业务。当时，Hyperion对Ravicti和另外一种UCD疗法Buphenyl表示前景良好。在2014年的净销售中，Raficti到达了9540万美元。到2016年，该药物的销售额到达了1.51亿美元，远超过2015年的8700万美元。Horizon与瑞典OrphanBiovitrium（SOBI）合作，今年在欧洲市场上推出了此药物，并且正在为其拓展新适应症。
Lumizyme：$626,400
该药物用于医治庞培病，这是1种酶缺少症，每一年大约在4万例新生儿中有1例，全球患者有5,000到10,000人。赛诺菲在2011年对Genzyme的收购中收购了此药及另外一种庞培病药物Myozyme。赛诺菲宣布其去年全球庞培病医治的销售额到达了7.25亿欧元，但美国未批准Myozyme。美国销售额为2.4亿欧元，即约为2.57亿美元。
Carbaglu：$585,408
Carcarlu用于医治NAGS缺少患者的高氨血症，该药物由意大利制药公司Recordati的罕见病部门销售，Carbaglu于2010年在美国获批上市，并于2014年取得了孤儿药资历，用于医治有机酸血症。Recordati还正在为不能使用口服制剂的患者开发注射制剂。EvaluatePharma预计该药物2016年全球销售额为4800万美元。
Actimmune：$572,292
该药物在2000年首次取得批准，用于医治恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病，并且经过了屡次转卖，根据市场视察，这是其售价高达50万美元以上的缘由之1。由私募支持，制药商VidaraTherapeutics在2012年以5500万美元从InterMune手中购得该药物。根据彭博社数据，这笔交易以后，该药品价格在两年内上涨了434％。
尔后，HorizonPharma于2014年以6.6亿美元收购。2016年销售额增长到1.04亿美元，相比2015年的1.07亿美元略有降落。12月，该药用于医治弗里德赖希共济失调(FriedreichAtaxia)的临床实验失败，这是Horizon希望开发的新适应症。Actimmune也有其他方面的戏剧性历史：10多年前，InterMune首席履行官ScottHarkonen曾误导性宣扬此药物，这1举动使他取得6个月囚禁和3年缓刑。
除上述5个药物外，排名前10的药物还有Soliris（$542,640，来自Alexion公司，医治非典型溶血性尿毒综合征[aHUS])；Alprolix（$503,880，来自百健，医治B型血液病；Indelvion（$500,000，来自CSLBehring，治医治B型血液病）；Naglzayme（$485,747，来自BioMarin公司，医治粘多糖贮积症IVA型）；Folotyn（$450,540，来自Spectrum公司，医治外周T细胞淋巴瘤）。
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