FDA批准Brineura

今天FDA批准了BioMarin的酶替换药物Brineura（通用名cerliponasealfa），用于医治1种叫做CLN2的超级罕见病。CLN2主要影响儿童，是巴登氏病的1个亚型，由于1种叫做TPP1的3肽水解酶缺少造成溶酶体贮存障碍，是1种致死疾病。Brineura是重组TPP1，在次之前取得突破性药物和孤儿药地位、优先审批权、并令Biomarin再度取得1张优先评审券。因投资者普遍认为该药会被批准，所以Biomarin股票没有变化。和其它罕见病药物类似，Brineura价格相当惊人，每一年打折前为70.2万美元。这成为美国最昂贵药物之1，仿佛仅低于去年上市的SMA药物SPINRAZA。除药物销售，Biomarin又取得1张优先评审券。他们曾是第1个转让优先评审券的公司。以6750万美元卖给赛诺菲，令其在PCSK9竞争中后来居上，首先上市。后来优先评审券1度卖到3亿以上，但业界人士估计这个市场正在冷却，这1张估计不会超过1亿美元。Brineura的使用非常不方便，需要每两周在无菌环境输入1次药物到脑脊液。每次要4、5个小时，这对几岁儿童来讲是非常痛苦的事情。现在有基因疗法、RNA药物、干细胞疗法、乃至小份子药物正在研发中。基因疗法理论上讲可以做到1次医治长时间有效，比几天就被降解的酶替换疗法要方便。但是CLN2症状主要在中枢，所以基因疗法比外周局部疾病如眼疾更加困难。几年前欧洲曾批准1个医治外周酯酶缺少症的基因疗法Glybera，但上市3年只卖出1支，上周已从市场退出。Brineura全部临床只用了3年多1点的时间。由于欧美只有1500左右病人，所以Brineura只做了1个24人的非对比临床实验。这是罕见病药物开发的1个优势。1是由于病人少，不可能象糖尿病那样做大范围实验。2是这些病通常没有任何疗法，而且疾病进展迅速，所以疗效比较容易观测。去年上市的Exodys51的3期临床只有12个病人，瘦素类似物Myalept也是几10人的非对比实验。孤儿药的另外一个优势是由于病人少、而且多是儿童，所以支付阻力较小。罕见病曾是小公司才做的市场，但随着药物价格的增长CLN2这类超级罕见病也可能成为重磅药物，所以很多大药厂也开始进入这个领域。固然最早进入罕见病的大药厂之1葛兰素昨天宣布以后要更关重视磅药物。只做孤儿药的Biomarin市值已超过150亿美元，靠的是6个罕见病药物。而仿造药老大梯瓦市值也只有300亿，可见市场对创新产品的青睐。（生物谷Bioon.com）温馨提示：87%用户都在生物谷APP上浏览，扫描立刻下载!每天精彩！

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