艾伯维白血病新药获专家推荐 有望年底欧盟上市

10月20日讯　近日，生物制药公司艾伯维宣布欧洲人体药品管理委员会推荐了其上市产品VENCLYXTO片剂单一疗法用于治疗慢性淋巴细胞性白血病，适用人群为染色体17p缺失或TP53突变的成人患者，他们不适合或无法通过B细胞受体通路抑制剂治疗，或者他们经化疗免疫治疗和B细胞受体通路抑制剂都已经失败。欧洲委员会将审查上述意见，并在2016年底作出最终决定。

根据美国国家癌症研究所统计，骨髓和血液癌症CLL是成人最常见的白血病类型之一，其特征是异常淋巴细胞进行性积蓄，每年新确诊患者高达1.5万例。染色体的异常删除突变del 17p是指17号染色体部分片段丢失，导致癌症的病情恶化和耐药性，携带该突变的患者被认为预后最差——通常平均寿命不到3年。17p删除突变发生在大约3%至10%的初治CLL患者中以及高达30%至50%的复发性或难治性CLL病例中。另外，TP53突变发生于8%至15%的一线治疗患者和高达35%至50%的难治性CLL患者。因此，针对性治疗这类人群的药物具有非常重要的临床应用价值。

Venetoclax是一种口服B细胞淋巴瘤-2抑制剂，用于多种血液癌症患者的潜在治疗。BCL-2蛋白在细胞凋亡过程中发挥重要作用，可阻止包括淋巴细胞在内的一些细胞类型的凋亡。BCL-2还在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成息息相关。每天服用一次的venetoclax旨在选择性抑制病人体内的BCL-2功能，恢复正常细胞凋亡系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

目前，venetoclax由艾伯维和基因泰克公司共同开发。2015年，艾伯维和基因泰克将该药临床试验结果向美国FDA提交了申请，并获得FDA突破性药物资格认定和孤儿药资格。2016年4月，美国FDA加速批准了venetoclax片剂用于治疗17p删除突变以及之前已接受至少一种疗法的CLL患者。Venetoclax是第一个获得FDA批准的靶向BCL-2蛋白的治疗方案；如果获得欧盟委员会批准，venetoclax将成为欧洲第一个批准的BCL-2抑制剂。艾伯维和基因泰克公司还在针对该药开展用于其他类型CLL的临床试验，以及对霍奇金淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤和多发性骨髓瘤等疾病的中期临床试验。

“CHMP的积极推荐意见标志着针对特定CLL患者的治疗又向前迈出了重要一步，“艾伯维负责研发的执行副总裁兼首席科学官Michael Severino博士说道：“经其他治疗无效的CLL患者或携带17p缺失/TP53突变的CLL患者可选择的治疗方案有限，通常预后极其不佳。这项创新型药物体现了艾伯维在医疗需求领域开发癌症药物的承诺。我们将继续与欧洲监管机构合作，为适合的CLL患者提供有效治疗手段。”

标签：