最昂贵药物TOP10

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，又1款天价药物行将来到世间。

打折前，Brineura医治费用需要70.2万美元／年，折扣后仍然高达48.6万美元／年。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，小编为大家梳理了医治费用最高的10种药物。

（数据来源于EP Vantage）

01、Eculizumab

榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，其最早被开发用来医治类风湿性关节炎，失败后将眼光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。 2007年FDA批准其用于PNH的医治，2012年获批用于医治非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。年均60万美元的医治费用，被冠上了最昂贵药物称号，也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。

02、Naglazyme

Naglazyme是由BioMarin研发用于医治粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，于2005年获批上市。MPS VI1种罕见的遗传代谢疾病，该病幼年即开始发作，患者表现为生长缓慢、身体组织受损和智力障碍。该疾病由于体内缺少N-乙酰半乳糖胺⑷-硫酸酯酶所引发的。Naglazyme通过酶替换疗法能够有效的减缓症状。Naglazyme年均医治费用逼近50万美元，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。

03、Brineura

Brineura（cerliponase alfa）是1种用于医治CLN2。CLN2是1种病发极少的罕见病，属于巴登氏病。其病发是由于体内缺少1种叫做TPP1的3肽水解酶而造成溶酶体贮存障碍。Brineura是重组TPP1，属于酶替换疗法。

04、Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，专注于血液病业务的公司。Eloctate是1种融会蛋白，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片断连接而成，属于长效抗A型血友病药物，可减少注射次数，避免和减少出血频度。其以年均46万美元的医治费用，排名第4，2016年的销售收入为5.13亿美元。

05、Cerezyme

Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于医治戈谢病的药物。戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，由于人体内没法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，引发脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统，致使疾病产生。

Cerezyme属于酶替换疗法药物，与1984年获批上市。2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，虽然如此2016年Cerezyme 仍然收获了7.48亿美元的收入。

06、Gazyva

Gazyva是由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，用于医治慢性白血病。其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。Gazyva的出现，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。目前Gazyva的销售情况1般，在年均医治费用45万美元的情况下，2016年销售收入仅为2亿美元。

07、Cinryze

Cinryze是1种 C1酯酶抑制剂用于医治遗传性血管性水肿（HAE）。HAE是由于C1抑制基因的突变而引发的1种常染色体显性疾病。这类有缺点的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，从而致使C1的自活化，和C2和C4的消耗。Cinryze的年均医治费用，逼近42万美元，2016年的销售额为6.8亿美元。

08、NovoSeven

NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，用于医治抑制物阳性的A/B型血友病。37万美元的医治费用，2016年销售收入为14.87亿。

09、Fabrazyme

Fabrazyme (agalsidasebeta)是1种医治法布里疾病的药物，由赛诺菲旗下的健赞研发，并于2003年获批上市。法布里病为α-半乳糖苷酶缺少引发糖鞘脂代谢障碍，是1种罕见的遗传性疾病。Fabrazyme为酶替换疗法医治，能够减缓疾病的产生。1年36万美元的医治费用，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。

10、BeneFIX

BeneFIX是重组人凝血因子IX，由惠氏（现属辉瑞）研发，于1997年上市用于医治B型血友病。年医治费用约为33.5万美元。

结语

不难看出上述的10种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。其中3种是针对血友病的药物，另外有多种药物为医治溶酶体贮积症的酶替换疗法药物。药品的高价，1直为社会所诟病。但是，针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。

毕竟任何事物，在无药可用的局面和危及生命的疾病眼前都是浮云。也正是这个缘由，孤儿药的开发不但是社会需求同样成为了药企的重要商业策略。

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