催化剂制药罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功！

催化剂制药（Catalyst Pharma）近日宣布其医治1种严重重症肌无力（MG，1种令人衰弱的神经肌肉疾病）的实验性药物到达实验主要目标。

这个药物叫做Firdapse，该公司在该实验中使用该药医治7名得了Musk阳性的MG（Musk-MG）患者，这类患者属于比较罕见的MG病人。

这个包括7个病人的临床实验评估了Firdapse（2胺吡啶磷酸盐）的安全性、病人对该药的耐受性及有效性，结果发现该药物满足了两个主要疗效终点。

根据总的定量重症肌无力得分及重症肌无力的平常生活得分，各参数与基线的差值在统计学和临床学上都具有显著性。

该公司宣称各种次要疗效检测也具有统计学上的显著性，这群病人对2胺吡啶磷酸盐具有较好的耐受性。

催化剂制药首席医疗官Gary Ingenito说：“虽然抗乙酰胆碱受体的重症肌无力患者（AcHR-MG）有几种有效的医治备选方法，但是MuSK-MG对目前的MG疗法具有很强的耐受性，因此是MG病人未得到满足的1个医学需求。”

“如果这项临床实验视察到的显著性临床效应能够在多中心实验中得到重复，那末1旦2胺吡啶磷酸盐取得批准，它将可能成为MuSK-MG病人的1线标准疗法。”

该公司为这项MuSK-MGA概念验证性实验提供了资金、研究药物及安慰剂。

基于这些结果，该公司计划与FDA讨论在美国进行注册实验，评估该药物对症医治MuSK-MG病人的疗效。

催化剂制药注意到虽然许多MuSK-MG病人目前采取抗胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂进行医治，但是这些病人不会对医治产生足够强的反应。

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