20年来首款镰状细胞病新药有望上市

近日，FDA肿瘤咨询委员会（ODAC）以10票支持3票反对的投票结果支持EmmausLife Sciences的Endari上市。Endari是1种口服药用级别的左旋谷氨酰胺，用于医治镰状细胞病。

该药的PDUFA审批日期为7月7日，如果获批上市，将成为FDA批准的首款可用于医治儿童镰状细胞病药物，也将是近20年来首个上市医治镰状细胞病的新药。此次事件也让名不见经传的Emmaus走进观众的视野。

Endari在2001年就取得了孤儿药资历，已入快速通道12年，2014年取得III期临床数据。虽然此次大多数专家投了同意票，但也表达了深层次的忧愁。

Emmaus报告了2014年的1线数据，指出该药还可减少33%的住院医治。FDA专家委员会最担心的问题是较高的脱落率，医治组和安慰剂组分比为36%和24%。FDA审评人员对这项研究中缺失的数据表示有异议，并对其功效有所质疑。

ODAC代理主席Brian I. Rin表示“我的同意和其他投票1样，是艰巨的，1方面，镰状细胞疾病是1种很严重的疾病，在某些方面乃至比癌症更可怕，完成这两项随机研究已是重大成绩，但是，另外一方面，我们的工作不是基于迫切的渴求，而是基于良好的临床数据，Endari的数据就在那里，我认为如果FDA批准了也许会对病人产生帮助。”

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