FDA批准40年来首款严重多发性硬化症新药

3月30日，罗氏团体成员Genentech公司宣布，美国FDA批准OCREVUS（ ocrelizumab）作为首个被批准用于医治复发性及原发性进展型多发性硬化症的新药。绝大多数的多发性硬化症患者在确诊时都会伴随复发性和原发性进展型硬化症的症状。

多发性硬化症（MS）是1种中枢神经系统的慢性炎症疾病，目前还没有治愈方案。当本身免疫系统异常地攻击大脑、脊髓和视神经神经细胞周围的绝缘和支持组织（髓鞘）时，引发炎症和随之而来的损伤，因而引发了MS。这类损伤可引发各种各样的症状，包括肌肉无力、疲劳和视觉困难，并可能终究致使残疾。大多数MS患者在20至40岁之间出现首次症状，使该疾病成为年轻成年人非创伤性残疾的主要缘由之1。

复发减缓型MS（RRMS）是该疾病的最多见情势，其特点在于患者经历1段时间的恢复期后，他们复发新的或恶化的体征或症状。大约85％的MS患者最初被诊断为RRMS。大多数被诊断得了RRMS的病人将终究过渡到继发进行型MS（SPMS），随着时间的推移，他们经历不断恶化的残疾。 MS的复发情势，或复发性多发性硬化症（RMS）包括RRMS患者和继续经历复发的SPMS患者。原发性进展型MS（PPMS）是MS疾病的1种衰弱情势，其症状不断恶化，虽然通常没有明显的复发或减缓期，但却是多发性硬化症中致残率最高的1类。据美国CDC估计，大约有15％的MS患者被诊断为该疾病的原发性进展型情势。

医治MS的1个重要目标是尽快减少疾病活性，以减缓患者残疾进展的速度。虽然目前有1些改良疾病的医治方案（DMTs），很多RMS患者继续经历疾病的活性期和残疾程度进展。

OCREVUS（ocrelizumab）是1种人源化单克隆抗体，被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞。这1特定类型的免疫细胞被认为是造成髓磷脂（有绝缘和支持神经细胞功能）和轴突（也就是神经细胞）损伤的关键性因素；而这类神经细胞损伤可致使MS患者的残疾。基于临床前研究结果，OCREVUS结合到某些表达CD20表面蛋白的B细胞上，但不结合干细胞或浆细胞，因此也保护了免疫系统的重要功能。OCREVUS通过每6个月静脉输注1次给药。第1剂给予两次300mg输注，间隔两周。随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。

Ocrevus医治复发性多发性硬化症（RMS）的疗效在触及1656名参与者、两项长达96周的临床实验中得以验证。与另外一种MS药物干扰素β⑴a相比，接受Ocrevus的患者具有显著下降的复发率和残疾恶化程度的减少。在有732名患者参加的PPMS研究中，受试者进行了最少120周的用药，与安慰剂相比，接受Ocrevus的患者显著延长了残疾恶化的时间。FDA曾向这1获批的适应证颁发了突破性疗法认定、快速通道和优先审评资历。OCREVUS的上市许可申请（MAA）也已取得欧洲药品管理局（EMA）的批准，目前正在审核流程中。

罗氏首席医学官兼全球产品发展负责人Sandra Horning博士表示：“FDA批准OCREVUS，对MS患者群体来讲意味着新时期的开始，也代表着1流B细胞靶向医治的重大科学进步。到目前为止，没有取得FDA批准的医治方法可适用于原发性进展型多发性硬化症患者。我们相信每6个月1次的OCREVUS施药，有可能改变MS患者的疾病进程，我们致力于帮助那些可以获益于该创新疗法的病人。“

FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门的主任Billy Dunn博士说道：“多发性硬化症可对病人的生命产生深远的影响。这1新的方法不但为复发型MS患者提供了另外一种医治方案，而且首次为原发进行型MS患者提供了1种取得认可的医治方案。”

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