中暑新药获FDA优先审评 可面向户外运动、劳动者

户外运动、劳动者防治中暑福音！近日，药企Eagle Pharmaceuticals宣布，旗下药品Ryanodex®（dantrolene sodium，丹曲林钠）医治劳力性热射病（exertional heat stroke，别名“运动型中暑”）的递交申请，已获美国FDA优先审评认定。FDA这个认定证书，专门颁给那些有潜伏疗效突破或可弥补不足的医疗产品，意味着将可在新药递交申请后6个月内完成审评。Ryanodex®的此次新药申请，预计将于2017年7月23日前可取得FDA审评结果。

中暑是指在高温和热辐射的长时间作用下，机体体温调理障碍，水、电解质代谢紊乱及神经系统功能侵害的症状的总称，严重时可致使多器官功能侵害。劳力性热射病（EHS）是1种特殊类型的中暑，属于医疗急症，容易致使严重的多器官功能障碍和死亡。EHS多见于健丰年轻人在酷热的天气环境中过度体力活动时病发，它被认为是年轻运动员和军人户外训练意外死亡的主要缘由之1。而在户外劳动者比如消防员和户外强闲活动剧烈的普通人中，也可视察到EHS病发。EHS典型体温特点是人体内部核心体温（不是体表体温）≥40° C，中枢神经系统对高热特别敏感，因此首当其冲，初期就有可能致使严重的神经系统并发症，乃至永久性脑损伤。目前还没有医治EHS的殊效药获批。

▲丹曲林钠份子结构（图片来源：sigmaaldrich）

Ryanodex®是1种基于纳米混悬技术研制的注射用悬浮液，其有效成份丹曲林钠是突触后肌肉松弛剂，减轻肌肉细胞兴奋-收缩偶联。具体作用原理：它可以通过拮抗兰诺定受体（ryanodine receptors），进而抑制Ca2+离子从肌质网存储中释放。2014年美国FDA已批准Ryanodex®的另外一个适应症——恶性高热。

本次递交Ryanodex®的EHS新适应症申请，是基于对比临床实验和临床前研究中的安全性和有效性支持数据。其中的临床研究数据，不但进1步验证了Ryanodex的良好安全性，而且还表明相比单用降温措施，Ryanodex®的联合使用在有效性方面不但能下降体温，还使得EHS患者取得了具有临床成心义的医治好处。

“目前还没有批准医治EHS的殊效药物。如果Ryanodex被批准，Eagle将是第1个推出该领域内潜伏变革性医治产品上市的公司。EHS可以波及任何人，而运动员、军人和户外工作者特别容易受累。我们期待能积极配合FDA审评工作，希望可在2017年7月尽快取得审评结果，“Eagle首席履行官Scott Tarriff博士说。

我们拭目以待! Ryanodex®终究能够为户外运动、训练、劳动者中暑提供新的有效的辅助医治手段。最后提示1句，此前已获批的恶性高热适应症安全信息提示，Ryanodex®是作为辅助用药，不能代替其他医治恶性高热的适当支持性措施。

参考资料：

[1] FDA Grants Priority Review For Eagle Pharma (EGRX)’ Ryanodex NDA For The Treatment Of Exertional Heat Stroke

[2] Dantrolene sodium: Wikipedia

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