NAT MED：“神药”二甲双胍又有新用！改善自闭症社交能力

糖尿病药物2甲双胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以“神药”之名。近日，发表于Nature Medicine上的1项研究又揭露了2甲双胍的另外一个新疗效——改良自闭症症状。研究人员发现，2甲双胍可改良社交能力，减少成年小鼠脆性X综合征的症状行动。研究人员表示，如果临床实验也能取得成功，那末2甲双胍可能会在未来几年内成为脆性X综合症的医治方案。

脆性X综合征是1种常见的遗传性智力低下疾病，由X染色体上1个名为FMR1的基因的遗传缺点引发。该病是自闭症谱系障碍主要的单基因因素。FMR1缺点引发FMRP蛋白表达减少，使神经细胞之间连接破坏，终究致使行动异常。脆性X综合征男性病发率约为1/4000，女性约为1/6000。患儿会出现发育缓慢并损伤语言功能，同时还伴随社交障碍，通常还会被诊断为自闭症，焦虑和癫痫。

来自爱丁堡大学和加拿大麦吉尔大学的团队研究了2甲双胍对FMR1基因缺失小鼠的影响。这些小鼠通常具有与脆性X综合征1致的症状 ——重复呆板行动，不与其他小鼠社交等等。

研究人员发现，小鼠用2甲双胍医治10天后，大脑中的蛋白质产生恢复到常规水平，大脑连接被修复，并表现出正常的行动模式。

这类医治方法也减少了癫痫发作的产生，约10％至20％的脆性X综合征会产生癫痫。

爱丁堡大学帕特里克野生动物中心校长Christos Gkogkas博士说：“2甲双胍已广泛用于医治2型糖尿病30多年，其安全性和耐受性有很好的记录，我们的研究表明该药多是脆性X综合征的新型医治方法，接下来计划研究2甲双胍是不是对其他类型的自闭症也存在疗效。”

麦吉尔大学生物化学系James McGill教授Nahum Sonenberg博士评论说：“这是我职业生涯中最使人兴奋的研究工作，由于它对医治没法治愈的恶性遗传病带来了巨大希望。”

帕特里克野生自闭症研究综合症，易感综合症和智力障碍研究中心联合主任Andrew Stanfield博士说：“这些发现特别重要，由于2甲双胍是其他疾病经常使用的药物，所以我们对其安全性已有了充分了解。如果在脆性X综合症患者中进行临床实验成功，那末可能比使用全新药物快很多。”

标签：