简单模式还是困难模式？CDE为中药新药研发指路

4月28日讯　为鼓励中药新药的研发，CDE（国家食品药品监督管理总局药品审评中心）于4月13日发布《中药新药用于肠易激综合征的临床研究技术指点原则》《中药新药用于功能性消化不良的临床研究技术指点原则》《中药新药用于咳嗽变异性哮喘的临床研究技术指点原则》《中药新药用于类风湿关节炎的临床研究技术指点原则》《中药新药用于慢性心力衰竭的临床研究技术指点原则》《中药新药用于痴呆的临床研究技术指点原则》等6项指点原则的征求意见稿。

从适应症来看，本批指点原则选择的适应症恰好是中医药可发挥特长的方向。

利好——不再局限于“疾病医治”

与2011年12月发布的《中药、天然药物医治冠心病心绞痛临床研究技术指点原则》和《中药、天然药物医治女性更年期综合征临床研究技术指点原则》，和2014年10月发布的《中药新药医治恶性肿瘤临床研究指点原则（征求意见稿）》相比，这些既往的中药临床研究指点原则在名称上均为“中药（新药）医治XXX病的临床研究技术指点原则”。为了不疗效评价标准西医化，本次指点原则名称则统1调剂为“中药新药用于XXX病的临床研究技术指点原则”。这意味着中药新药的临床研究不再局限在“疾病医治”的临床定位上，而是更多元化的临床价值体现，如生活质量改良或预防疾病等。

此指点原则虽然针对新药，但一样也给目前面临中药再评价的产品指明方向：若将中药作为疾病医治用药，那末中药、生物制品和化药都应当是1个评价标准，这对成份不单1、质量难控制的中药而言可能会是劣势；但是，对疗效明确、成份单1确切且质量可控的中药而言，前程无量。CDE提及，中医药想要创新，暂可先从能够突出中医临床优势或特点的医治领域动身，取长补短，以临床价值为导向开发新药。

利空——临床定位偏于辅助从属

目前已公布的指点原则所肯定的临床定位是立足于西医的医治目的，加上中医对该疾病的证候诊断而肯定的。如表1所示，相较于之前的指点原则更关注于“疾病医治”，此批新增的指点原则增设3方面内容——疾病的预防、病情控制与改良、症状改良。

而疾病的预防、病情控制与改良、症状改良此3方面在临床用药地位而言，都难以算得上“医治用药”，而更偏向于“辅助用药”的从属地位。目前医保报销也罢，医院临床用药监控用药也罢，“辅助用药”都是被重点视察的对象。若中药往此3方面走，就会遇到临床使用限制问题。但是，恰恰此3方面是CDE所增设的中药研发内容。对企业而言，假设投入产出将得不到回报，则中药新药研发将会继续堕入“冰点”。

中西医终究是两套不同的系统，从表2对照可见，中医的诊断标准更偏向于“定性”而非“定量”。鉴于此，《中药新药用于咳嗽变异性哮喘的临床研究技术指点原则（征求意见稿）》提出了“中医证候的疗效评价，可以斟酌采取中医主症+次症的积分值计算。即证候疗效判定标准积分值降落程度：临床控制：≥95%，显效：≥70%，有效≥30%，无效：不足30%”。因而可知，指点原则同时也在推动中医临床的指标定量化事宜。

PK——利好还是利空？

CDE本次给中药企业指明了两条线路。

1条线路是“简单模式”。企业可以往疾病的预防、病情控制与改良、症状改良3方面去研发和再评价产品的疗效，对应得到的是“辅助用药”的从属地位，医保报销受限，市场范围有限。

另外一条是“困难模式”，产品往“医治用药”方向发展，中药、化药和生物制剂在同1起跑线上，不再偏颇中药。中药想要取得“医治用药”的地位，难免就会往天然药物化学方向发展，寻觅成份较为单1、组分可靠稳定、疗效确切的中药单体，再1步步成药。“困难模式”耗时长、风险极高，回报也会类似于国内目前已上市的同适应症的化学药1类新药。

对中小型企业而言，短时间为了生存与可延续性发展，可以斟酌布局第1条线路，特别是目前无药可治且严重缺少新药的临床疾病领域。而对有研发并上市中药单体药品成功经验的大型团体企业（如康缘药业等），可以斟酌冲击“困难模式”。

2011年开始陆续发布指点原则以来，从企业的申报注册应对来看，指点原则的发布更像是建立了1个研发门坎，企业只有跨过门坎才有望取得回报。利好与利空取决于企业对此门坎的态度是放弃还是努力攀爬。

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