全球最贵基因药物即将退出市场

　4月25日讯 格利贝拉（Glybera）是第1个在西方国家获准上市的基因药物，用于医治罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺少症（LPLD）。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报导，这1历经25年研发才艰巨问世的药物，行将因定价太高和需求不足而退出市场。

开发这1药物的荷兰著名生物技术公司UniQure上周发表声明称，欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期，届时不会重新申请延期。

公司对此给出的理由是，该药的市场需求非常受限，未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。格利贝拉2012年取得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市，对经历系列挫败和安全质疑的基因疗法来讲，是具有里程碑意义的重要事件。但该药物当时的定价超乎了人们的想象，其1次疗程价格高达100多万美元，首创了现代处方药价格新纪录，也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。

脂蛋白脂肪酶缺少症又名家族性高乳糜微粒血症，因患者血液没法承受任何脂肪颗粒，各种急性胰腺炎反复发作，非常痛苦乃至危及生命。在格利贝拉问世之前，针对该病并没有殊效药物，只能通过饮食方法控制血脂浓度。而格利贝拉通过1种腺相干病毒（AAV），将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，患者接受医治后胰腺炎病发率大大下降，并可以放松饮食限制，提高生活质量。

但由于药价太高，医保机构对该药使用费用的相干报销设置了重重障碍，目前只有1位患者接受了该药医治。

麻省理工学院生物医药创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因表示，脂蛋白脂肪酶缺少症患者人数本来就不多，每百万人材有1人得病，再加上公众对其功效的质疑1直存在，“1针百万”的定价缺少充足的论证。“格利贝拉的失败其实不意味着其他基因疗法也会堕入类似麻烦，但这或将引来业界对基因药物定价机制的深入反思。”奎因说。

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