科学家成功在人类胚胎中修正致病基因变异

触及人类胚胎基因编辑的消息近期再成媒体聚焦话题。8月2日，1个国际团队在《自然》杂志发表报告说，他们利用有“基因剪刀”之称的CRISPR技术，成功修正了人类胚胎中1种和遗传性心脏疾病有关的基因变异。

俄勒冈卫生科学大学学者与美国、韩国和中国的同行合作完成了这项突破性实验。鉴于在人类胚胎上实行基因编辑的敏感性，这项实验结果在正式公布前就已被很多国际媒体报导。

伦敦大学圣乔治医学院学者娅尔达·贾母希迪评价说，这项研究“首次展现了如何利用基因编辑技术在初期人类胚胎上成功对引发疾病的基因变异进行高效修正”。

据报告介绍，肥厚型心肌病能致使心源性猝死和心力衰竭，只要遗传1份MYBPC3基因中的变异版本，就可以致使肥厚型心肌病。团队利用目前主流的CRISPR基因编辑技术修正了未被植入子宫前的人类胚胎中1种与该疾病有关的基因变异。结果显示，CRISPR技术定向10分精确，实验中也未出现脱靶变异。

报告作者之1、俄勒冈卫生科学大学学者舒赫拉特·米塔利波夫说，这类修正会出现在每个后代身上，由于“我们已从这1家族后裔中移除会致使这1疾病的基因变异”。米塔利波夫还说，通过使用这1技术，有可能下降这类遗传性疾病给这个家族乃至全部人群带来的负担。

禁止有害基因变异传给下1代的1种现有方法是胚胎植入前遗传诊断。经诊断，挑选出没有有害变异的胚胎，然后在体外受精周期中进行胚胎移植。

团队这次的实验结果表明，精确的基因编辑技术能用于修君子类胚胎中的致病变异，从而增加可移植的优良胚胎数量。将其与体外受精等技术结合使用，也许能提供新的医治方案来避免有遗传性疾病相干基因变异的人士将这类疾病传递给下1代，并且由于能取得更多健康胚胎，也有助提高体外受精成功率。

基因编辑已经是当前科学界热门话题，此前已有中国学者发表了相干研究成果。贾母希迪说，中国学者近期展开的两项研究也尝试利用基因编辑技术在人类胚胎上修改基因，但他们在确保胚胎中所有细胞都携带相干修正这1点上遇到困难。而这项新研究之所以让人兴奋也是由于，研究人员通过向卵子同时注射具修正能力的酶和携带变异的精子来展现攻克这1难关的可能性。

虽然获得突破，但团队仍谨慎表示，基因编辑的方法还需要进1步优化才能进入临床实验阶段。

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