RHB-204获美国食品和药物管理局快速审评资格认定
RedHill1月11日宣布，RHB-204作为鸟胞内分枝杆菌复合群(MAC)引起的肺非结核分枝杆菌(NTM)疾病潜在的一线、独立、口服治疗药物开发已获美国食品和药物管理局(FDA)授予快速通道审批资格。针对这种罕见疾病FDA尚未批准任何一线药物。
FDA的快速通道审批资格旨在针对医疗需要未得到满足的严重疾病新型治疗药物推进开发流程并加速审查，目的是更快地为患者提供重要的新药物。凭借快速通道审批资格认定，RedHill将能够与FDA提早进行经常性沟通，以加快RHB-204开发项目，并获新药申请(NDA)滚动式审评。RHB-204已获得感染性疾病合格产品(QIDP)认定，还获得了NDA优先审评和加速审批资格。
RHB-204最近也被授予孤儿药资格，将其在获FDA批准后的市场独占期延长到12年。
RedHill公司最近启动了一项3期研究，以评估RHB-204作为肺部NTM病一线治疗药物的安全性和有效性，该研究将在全美多达40个地点进行。
“鉴于改善NTM病患者治疗选择的迫切需要，我们欢迎这一快速通道资格及其提供的监管支持，这将加快正在进行的RHB-204的3期开发项目和任何后续的潜在审批”，RedHill监管事务高级副总裁Patricia Anderson表示。“值得庆幸的是NTM病较为罕见，但这种疾病在世界许多地区的患病率正在上升。这是一种众所周知的难治疾病，如果得不到有效治疗可能会引起肺部瘢痕和纤维化，进而有可能导致呼吸衰竭。许多患者在接受当前疗法后无效，一半以上的患者在完成治疗后会复发或出现新的感染[1],[2]。”
根据RedHill的扩大获取政策RHB-204或可符合使用条件 – 更多详情请见：https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注册, 这是美国国家卫生研究院的一项基于网络的服务，让公众了解公共和私营部门支持的临床研究相关信息。
关于肺非结核分枝杆菌(NTM)病
肺非结核分枝杆菌(NTM)病是一种慢性、致人衰弱的肺部疾病，由土壤以及自然和人工水系统中无处不在的环境细菌所引起。NTM的最常见症状包括发热、体重减轻、胸痛和痰中带血[3]。肺部NTM疾病可导致支气管炎和肺炎复发，在某些情况下可导致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病尽管较为罕见，但在世界许多地区的发病率和流行率都有上升[5]。2017年，美国肺部NTM患者人数估计达11万，美国市场潜力估值超过5亿美元[6]。肺部表征在所有NTM相关疾病中占80-90%[7]，大约80%的肺部NTM疾病是由鸟胞内分枝杆菌复合群(MAC)引起[8]。
关于RHB-204
RHB-204是一种专有的固定剂量口服胶囊，含有克拉霉素、利福比汀和氯法齐明成分组合，用于治疗鸟胞内分枝杆菌复合群(MAC)引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道资格外，RHB-204还被授予用于治疗NTM病的FDA孤儿药资格，并根据《鼓励开发抗生素法案》(Generating Antibiotic Incentives Now Act，简称GAIN法案)获得QIDP认定，使RHB-204在获FDA批准后将可延长在美国的市场独占期至总计12年。RHB-204还获得相关美国专利保护，专利期延长到2029年;另有一项美国专利正在审批过程中，一旦获批可将RHB-204专利保护延长到2041年。
(来源：美通社，原文有删减)
参考文献：
[1]Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.(以患者为中心的肺非结核分枝杆菌(NTM)感染优先研究)An NTM Research Consortium Workshop Report(NTM研究联盟研讨会报告)Annals of the American Thoracic Society2016(2016年美国胸科学会年报); S379-84。
[2]Daley CL等人。Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.(非结核分枝杆菌肺病的治疗：ATS/ERS/ESCMID/IDSA临床实践指南：执行摘要)Clinical Infectious Diseases(临床传染性疾病)Ciaa241.
[3]Kim RD等人Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome(肺非结核分枝杆菌病：一种明显先存综合征的前瞻性研究)美国呼吸和重症监护医学杂志2008; 178(10):1066–74.
[4]美国肺科协会，2020.
[5]Henkle E等人。Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease inOregon2007 to 2012(2007-2012年俄勒冈州基于人群的肺非结核分枝杆菌病发病率)美国胸腔学会年报. 2015; 12(5):642-7.
[6] Foster|Rosenblatt, 2017.
[7]Griffith DE等人An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases(ATS/IDSA官方声明：非结核分枝杆菌疾病的诊断、治疗和预防)美国呼吸和重症监护医学杂志. 2007;175(4):367-416.
[8]Prevots DR等人Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems(四家综合医疗服务系统的非结核分枝杆菌肺病患病率)美国呼吸和重症监护医学杂志2010; 182:970-76;Winthrop KL等人Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.(肺非结核分枝杆菌病的流行和临床特征：一种新型公共卫生疾病)美国呼吸和重症监护医学杂志2010; 182: 977-82