DMD又一春 FDA恢复明石新药开发

这款新药， HT-100的研发商是明石治疗公司（Akashi Therapeutics）。

去年一月，位于马萨诸塞州剑桥市的Akashi公司说，一名参加了杜氏肌营养不良症的I/II期临床试验的志愿者死亡。这是在公司停止了试验后一周后发生。

HT-100是Akashi的在研的小分子新药，是Halofuginone（一种胶原I（COL1））合成抑制剂的口服缓释制剂。它在美国和欧盟享有“孤儿药物”指定，在美国享有“快速通道”资格。

HT-100作用在于平息炎症，刺激肌肉生长。Akashi首席执行官马克-布劳斯坦（Marc Blaustein）说， 此药有望作为鸡尾酒疗法的一部分，治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

当时，这个新哟的试验开始于低剂量的使用，结果令人振奋，患者的肌肉强度显著上升。在经历至少6个月的治疗后，无严重不良反应报告。

随之，用药剂量上升。死亡事件是发生于高剂量组。

本周四， Akashi宣布，FDA已经授予公司许可，同意恢复Duchenne肌营养不良候选人HT-100的临床开发。该公司表示打算尽快开始一项新的二期试验。

这个新的二期试验将评估每日一次给药，剂量为150μg的HT-100，并不使用止吐药物。

布劳斯坦告诉生物世纪（BioCentury）说，以前的研究中, 接受每天300-1,500μg剂量治疗的患者几乎没有或没有使用止吐药物。

寻找合作开发伙伴

明石表示正在就开发HT-100与潜在合作伙伴进行讨论。

去年初，Akashi与位于德国亚琛的Gruenenthal集团合作开发新药，但这家德国公司已经将HT-100的权利归还给Akashi，并停止资助其发展。

今年1月，明石说希望在今年的临床中有三种治疗DMD的化合物，包括HT-100。第二种化合物DT-200，是选择性雄激素受体调节剂（SARM）。

第三个新药，AT-300是一种小分子，是来自虎蛛（Grammostola spatulata）的毒液的阳离子伸展活化离子通道（SAC）的抑制剂。 AT-300在美国被指定为孤儿药。

明石三个在研DMD新药

（健点子iHealth制作）

Akashi可能受到了最近FDA接连批准DMD新药的提振。首先是在9月批准了Sarepta的eteplirsen，成为第一个获FDA批准的DMD新药。接着，又在今年早期批准了马拉松制药（Marathon Pharma）的地夫可特。

马拉松随后因定价这个类固醇老药89,000美元而备受指责，干脆将地夫可特以1.4亿美元卖给了PTC疗法。

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原文：

https://www.biocentury.com/bc-extra/clinical-news/2017-03-22/akashi-restarting-development-dmd-candidate

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