Shire遗传性血管水肿药物Cinryze补充适应症获欧盟批准

瑞士楚格时间3月16日，制药公司Shire公布称欧盟委员会（EC）批准了公司遗传性血管水肿药物Cinryze（人C1酯酶抑制剂）标签扩展的注册申请，将会增添3种新的适应症。

CINRYZE 在2011年首次获得批准，用于成年及12-17岁遗传性血管水肿患者的治疗。

Cinryze是唯一的一个批准用于儿童遗传性血管水肿治疗的药物。之后，Cinryze将可以用在遗传性血管水肿（HAE）儿童患者的治疗，其中HAE是一种罕见的遗传性缺陷病，患者（尤其是腹部和四肢部位）会长期饱受水肿的侵扰。CINRYZE现在的适应症将包括用于6岁及以上患有严重及反复性发作的遗传性血管水肿儿童患者（口服预防疗法已不耐受或疗效下降）的血管性水肿发作的常规预防，同时批准用于急性治疗手段已不能对症状有效管理的患者。CINRYZE同时也被批准用于2岁及以上HAE患者的疾病治疗和术前预防。

遗传性血管水肿在各年龄段均会发病，但症状在儿童患者中表现最为频繁，发病越早越可能意味着疾病过程的严重性。该疾病经常没有征兆便会在儿童中发病，一旦发作，将会影响儿童患者的入学、社交及运动能力，会让患者产生被社会孤立的感觉。不常见的情况是，遗传性血管水肿也会导致严重的威胁生命的上呼吸道功能障碍。

Shire公司研发负责人Philip J. Vickers博士表示：“这次适应症的扩大表明了我们公司长期以来致力于改善各年龄段遗传性血管水肿患者生活质量的决心，我相信在将来，遗传性血管水肿患者将会得到更好的疾病预防。我们为该药物能够用于儿童患者疾病的长期预防感到无比自豪。随着这次HAE药物适应症扩展的批准，往后我们仍会继续专注于开发这种临床需求仍未满足的罕见疾病创新性治疗药物的开发。”

关注遗传性血管水肿患者的国际非盈利组织HAEi的执行理事Henrik Balle Boysen表示：“多年来，我们已经目睹了很多的没有征兆就发病的遭受HAE严重及频繁侵扰的儿童患者。虽然近几年在HAE疾病的管理上已经有了改善，但是对于HAE患者的家庭而言，仍旧需要一种新的可以长期预防疾病发作的有效药物。”

CINRYZE将会于2017年晚些时候在欧盟各成员国及欧洲经济区国家正式上市。（新浪医药编译/David）

文章参考来源：

Shire Receives European Approval for Label Extension of CINRYZE®▼to Prevent and Treat Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Paediatric Patients with HAE

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