特朗普拟提名Scott Gottlieb任FDA局长

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今天美国多家媒体报道、白宫也证实特朗普将提名前FDA官员Scott Gottlieb出任FDA局长。因为特朗普曾指责制药工业是杀人凶手、宣布将建立一个新体系大幅度降低药价、大幅度加快新药上市速度、以及吸引（或强迫）制药工作回归美国等一系列举动，FDA新任局长一直是制药业关注的问题。虽然Gottlieb也主张简化新药上市程序，但并不认为FDA需要彻底重建。在几位可能的候选人中算是最温和的，所以业界认为Gottlieb最可能保持制药业的健康生存。

药源解析

国会确证上届FDA局长Califf时最关心的是他如何应对美国吗啡类止痛药滥用问题和他与制药业关系过于紧密。这次估计已经顾不上这些具体技术问题，主要应该是如何控制新药标准。虽然国会去年通过了21世纪治愈法案，Califf也睁一眼闭一眼批准了颇有争议的Exondys51，但这一次FDA可能面临真正的挑战。Gottlieb可能会加速新药、尤其是罕见病药物的审批速度，更多使用代替终点作为审批标准，简化复杂仿制药如EpiPen和生物仿制药的上市申请。制药界对这些理念持谨慎态度，但另一个候选人Jim O’Neil更加极端，主张新药只要安全就可以上市，疗效由咱老百姓去说。所以Gottlieb成为候选人制药界算是松了一口气。

一些消费者组织认为放松监管是偏向药厂的政策，但业界人士并不愿意新药标准降低太多。因为长期看监管过松可能毁掉制药工业。FDA成立之前美国制药界如没人看管的草坪，杂草丛生，神药泛滥。如果上市标准过低神药取代真药如杂草取代草坪一样易如反掌。当然也有消费者组织要求加快新药上市、尤其是没有标准疗法的疑难杂症。特朗普自诩为政坛圈外人，也愿意以牺牲基本原则为代价取悦大众，所以在很多方面要砸碎一个旧世界、重建一个新世界。但是我们以前讲过多次并非所有法规都阻碍创新，维持新药标准的法规是制药行业长期生存必要条件。在过去近百年对选拔真正安全有效药物、清除无效神药起了不可磨灭的作用。所以象特朗普所说把80%的FDA法规作废是不现实的，这是一个有深刻科学依据的复杂体系。肯尼迪航天中心虽然也有过几次发射失败，但把发射中心搬到特朗普的高尔夫球场不会改善成功率。

新药积累多少数据可以上市并无一定之规，推迟好药上市会令病人承担痛苦甚至死亡，但匆忙上市无效药物同样对病人不利。现在FDA的标准也不是升一寸太高、降一寸太低，十全十美。虽然允许疗效证据不足的新药上市有些时候会帮助病人，但更多时候是给病人不存在的希望、甚至伤害病人。这些嘴上没毛的药物也会和严格验证过的药物争夺有限的支付资源，当然我希望新政下首先被挤出市场的是那些穿马甲的所谓新药。无论如何，希望新的FDA局长对由深刻教训建立起的现代新药评价系统能小心轻放，不要让颠覆性药物去和神药争夺同一市场，这对厂家和病人都不公平。

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