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Exelixis治疗肝细胞癌药cabozantinib被FDA授予孤儿药资格

发布时间:2017-03-09 21:14:55  来源:互联网   

专注于抗癌小分子新药研发的美国生物制药公司Exelixis近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司抗癌药cabozantinib治疗肝细胞癌(HCC)的孤儿药资格(orphan drug designation)。

在美国,孤儿药(Orphan drug)是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场,美国对孤儿药研发的激励强度是最大的,除了7年的市场独占期,还有税费减免等其他一系列优惠政策。

cabozantinib是一种多激酶抑制剂,靶向抑制多种酪氨酸激酶(包括MET、VEGF受体、AXL、RET)发挥抗肿瘤作用,这些受体酪氨酸激酶同时参与正常的细胞功能和病理过程,如肿瘤的发生、转移、肿瘤血管生成、肿瘤微环境的维持。cabozantinib能够杀死肿瘤细胞,减少转移并抑制血管生成。

Exelixis公司根据cabozantinib成功开发出了2个产品,其中胶囊剂以品牌名Cometriq销售,用于进展性、转移性甲状腺髓样癌(MTC)的治疗;片剂以品牌名Cabometyx销售,用于既往接受血管内皮生长因子(VEGF)靶向疗法治疗失败的晚期肾细胞癌(RCC)。该公司推出的第3个产品是Cotellic(cobimetinib),这是一种选择性MEK抑制剂,与罗氏旗下基因泰克合作开发,已获批用于晚期黑色素瘤(melanoma)的治疗。

目前,Exelixis公司正在推进cabozantinib治疗晚期肝细胞癌的另一项关键性III期临床研究(CELESTIAL),该研究在760例既往接受拜耳靶向抗癌药多吉美(Nexavar,通用名:sorafenib,索拉非尼;是一种多激酶抑制剂)治疗后病情进展的晚期肝细胞癌患者中开展。研究中,患者以2:1的比例随机接受cabozantinib(60mg,每日一次)或安慰剂。研究的主要终点是总生存期(OS),次要终点包括客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)。探索性终点包括患者报告的结果、生物标志物和安全性。该研究正在全球19个国家超过100个网点开展,预计将在今年收获数据。

同时,Exelixis公司正在开展大型临床项目,调查cabozantinib和cobimetinib治疗其他多种类型肿瘤的潜力。此外,该公司已与多家制药巨头达成战略合作,包括赛诺菲、默沙东、百时美施贵宝、日本第一三共制药、武田等。(新浪医药编译/newborn)

文章参考来源:Exelixis' Cabozantinib Granted Orphan Drug Designation for the Treatment of Hepatocellular Carcinoma

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