PTC疗法被拒三次 DMD新药再提申请

自从Sarepta中了头彩，获得eteplirsen的新药批准，杜氏肌营养不良DMD的新药一下子都活跃起来，包括被拒三次的PTC-124 （ataluren）.

这个连续三次被FDA拒绝，研发公司，PTC疗法还是再一次提出申请，这次利用了抗议提交（file-over-protest）。

去年年初，FDA拒绝了PTC的申请，原因是，该公司没有提供一个可供申请的案例。一年来，PTC就没有离开过，一直尝试再次敲门，并声称，数据的“完整”可以保证获批。

公司这样认为有其理由：第一，欧盟在2014年有条件批准了ataluren, 但是，最近要求PTC进行一个5年的新的临床研究。第二，既然FDA去年秋天批准了第一个新药治疗DMD，Sarepta的eteplirsen，又在上个月批准了地夫可特，说不定就能批准ataluren了呢。

但是，Sarepta的批准是有其背景的。虽然FDA也在第一次就拒绝了其申请，FDA的药审中心主任，珍妮特伍德科克（Janet Woodcock）不顾下属审评员的强烈反对，批准了此药，还有，DMD社区的患者和家属提出了游说，从而赢得了批准。

现在，这个新药以Exondys 51的商品名上市，但是，药效只针对13%的患者，价格不菲。

FDA拒绝DMD新药也不是没有先例，Biomarin公司的drisapersen就一直没有通过审查。

分析师对ataluren不报太多希望。Jefferies的Gena Wang说，胜率不乐观。

“我们注意到，“提交抗议申请”很少被批准，并将在程序上被视为一个新的申请。我们发现两个先例 – 治疗脑转移的肺癌的Pharmacyclics的Xcytrin（在2007年4月提交抗议申请，2007年12月31日的PDUFA日期，2007年12月21日获不可批准的信件），和葛兰素（GSK）的Bexxar在非霍奇金淋巴瘤，最初提交于1999年，并于2003年6月提交抗议; 由于不完整的上市后审核，GSK于2013年撤销申请）。

另一个分析师，RBC的Simos Simeonidis也对ataluren表示不容乐观：“PTCT的争论是，eteplirsen的批准为ataluren打开了大门。 “我们绝对同意，这两个新药都不完美，我们认为，两药都不应该被批准。”

“”但即使我们不同意FDA批准eteplirsen，我们可以理解他们加速批准的理由。但两个新药之间存在关键和非常显著的区别，我们将eteplirsen数据特征描述为不完整，并且在DMD中eteplirsen“疗效”问题仍然没有得到答复。而ataluren不同，这个药已经进行了多个大型，控制很好的随机试验。他们都失败了。”

PTC在几天前耶承认，这个药未能通过囊性纤维化的晚期计划，增加了药物不起作用的证据。早些时候，它在治疗DMD的二期试验，随后在第三期试验再次失败。不管怎样，ataluren的预期审评结果PDUFA时间是10月24日。

参考文章：

http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2017/03/07/27056/Regulatory-Recon-House-Republicans-Unveil-Plan-to-Replace-Obamacare;-PTC-Files-DMD-Drug-Over-Protest-With-FDA-7-March-2017/

原标题：被拒三次 DMD新药再提申请

文|毕阳

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