全球最贵药物将撤市！卖不动的心酸谁懂（附天价药Top7）
5月4日讯 uniQure公司的创新基因疗法行将走到尽头，该疗法的暗淡闭幕为盯住超级罕见病医治领域的其他制药公司提供了教训。
经过数年努力后，西方国家首款获批的基因药物Glybera成功取得了商业销售的机会，但如今，uniQure公司宣布要放弃这类超级昂贵的疗法。uniQure公司表示，今年10月销售授权到期时，公司将不再要求欧洲当局延长Glybera的销售期限。这款基因疗法定价高达100多万美元。
有价无市
问题出在哪儿？缺少需求。UniQure公司首席履行官马修·卡普斯塔（Matthew Kapusta）在1次新闻发布会上流露，自从2012年在欧洲获批以来，该药的用处极为有限。更糟的是，UniQure公司预计，未来几年这款药物的需求依然疲软。
另外，根据Glybera最初获批时的条款，公司要想延期销售的话，就必须支付1些现金。根据要求，这家生物技术公司要为病人建立长时间监护登记表，还要完成1项售后调研，设置新的风险管理程序，又要接受监管机构1年1度的重新评估。
另外，要求这家公司保护制药基础设施，并保持与监管方的沟通……这1切都是为了1款卖不动的天价药物！
去年5月，《麻省理工学院技术评论》杂志报导称，Glybera用于极为罕见的遗传疾病——家族性脂蛋白脂肪酶缺少症，自从2012年获批以来，只有1个病人接受过该药的医治。为了取得医保报销，那位病人的医生不能不提交厚厚的1沓文字资料，并亲身给1家德国保险公司的CEO打电话。
事实上，Glybera的医治效果10分显著：自从那位病人接受医治以来，她再也没有去过医院，而在使用Glybera之前，她住院医治过几10次。
超罕见病药定价困难
Glybera撤市也为研发超级罕见疾病医治方案的其他制药公司提供了教训。虽然这些制药公司有能力使那些很少有选择或别无选择的病人大大受益，但是此类药物的定价必须要控制在能够担当起的范围内。
去年，葛兰素史克（GlaxoSmithKline）的基因疗法Strimvelis在欧洲获批，用于医治重症联合免疫缺点症，这款药物比Glybera便宜很多，定价为66.5万美元，且GSK拿出了1笔无效退款保证金。超级昂贵的药物为医疗预算造成了压力，对此类药物，退款保证金制度是1种潜伏的支付方式。
卡普斯塔表示，Glybera的业务结束后，uniQure公司将把精力转移到对抗B型血友病上，公司计划推动这1项目进入关键性的实验阶段。该公司还计划把亨廷顿氏舞蹈病招募的受试者进1步纳入临床概念验证研究中，并且与百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）合作重点研究血汗管疾病。
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如果必须为最昂贵的处方药自掏腰包，那末每一年花费将超过购买1辆法拉利488蜘蛛或1辆保时捷911卡雷拉的代价。最贵药品有两个共同点：它们都用于医治罕见病和危重疾病，每一年花费都高达数10万美元。
NO.1 Glybera
年费用：100万美元
Glybera（Alipogene tiparvovec）是1种基因医治药物，可医治被诊断出得了家族性脂蛋白脂肪酶缺少症（LPLD）的成年患者，这是1种罕见的遗传疾病，致使大量脂肪在血液中积聚，可引发严重的胰腺炎。该药由荷兰制药公司Uniqure开发，每一年花费高达100万美元。
Glybera在2012年赢得欧洲药品局批准。目前美国人不能直接取得此药，FDA要求进行额外的临床实验，而Uniqure公司决定不进1步展开这些实验。
NO.2 Ravicti
年费用：79.4万美元
Ravicti（甘油苯丁酸酯）是1种用于医治先天性尿素循环障碍（UCD）的药品，它通过排除氨，避免身体中氨的有害积累而起作用。这类有毒物资的积累可致使脑部损伤和死亡。依照Horizon制药公司的定价，每名患者的年费用近79.4万美元。
在美国，估计有2000人得了尿素循环障碍。Ravicti可医治7种类型UCD，而Ravicti是不是能安全有效地医治N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺少症的特别罕见类型，还没有定论。
NO.3 Spinraza
年费用：75万美元
脊髓性肌萎缩（SMA）用药Spinraza（Ninsinersen），是最贵处方药中的新成员。它是1种反义寡核苷酸先导化合物，能与突变的RNA结合。
该药最初由Ionis Pharmaceuticals开发，2016年12月23日由百健公司取得FDA批准。
SMA是1种罕见的、常常致命的遗传疾病，影响肌肉气力和运动。Spinraza是获准医治此症的首个药物，第1年医治花费75万美元，但1年后年花费可降至37.5万美元，由于第1年需要比随后数年注射更屡次数。
NO.4 Lumizyme
年费用：62.6万美元
Lumizyme（alglucosidase alfa，重组阿葡糖苷酶α）用于替换庞培病（Pompe disease，Ⅱ型糖原贮积症）患者体内1种丢失或缺少酶。庞培病是由身体细胞中被称为糖原的1种糖积聚所引发的遗传疾病。该药由赛诺菲上市，每一年花费超过62.6万美元。
庞培病病发率估计在每4万名活产婴儿中有1名，非洲裔美国人中产生率更高，大约1/1.4万。2006年，赛诺菲的Myozyme获准用于医治庞培病。但是，当该公司准备将生产Myozyme的生物反应器扩容时，FDA要求单独实行批准程序。这促使2010年Lumizyme的获准和上市。
NO.5 Carbaglu
年费用：58.5万美元
Carbaglu（Carglumic acid，卡谷氨酸）用于医治尿素循环障碍（UCDs）患者。但是，与Ravicti不同的是，Carbaglu专门针对N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺少症。该药物的开发者Recordati罕见病公司对Carbaglu的定价是每名患者每一年不低于58.5万美元。
Carbaglu是FDA批准用于医治所有年龄段NAGS缺少患者的引发的高氨血症的唯1药物。UCD有7种类型，虽然每种类型患者很少，但由NAGS缺少引发的病例最为罕见。由于对NAGS缺点的诊断是不够的，受UCD影响的实际人数依然未知。
NO.6 Actimmune
年费用：57.2万美元
Actimmune（Interferon gamma⑴b，干扰素γ⑴b）可以医治两种罕见的遗传疾病：慢性肉芽肿病（CGD）和严重的恶性骨质疏松症（SMO）。Horizon制药公司对Actimmune的定价为每名患者每一年57.2万美元。
该药是1种生物方法制造的干扰素γ蛋白质。CGD在美国的病发率为1人/20万人，而SMO产生率1人/25万。
NO.7 Soliris
年费用：54.3万美元
还在不久前，Soliris（Eculizumab，艾库珠单抗）是全球最昂贵药品，现在位列第7，年花费接近54.3万美元。
Soliris医治两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。PNH摧毁患者的红细胞，在北美和欧洲估计约有8000～10000名患者。aHUS以可能致使严重并发症（包括血块）的方式影响身体的免疫系统，被诊断出得了该疾病的患者只有1500名，但世界范围aHUS患者可能多达4.1万名。
结语
上述最昂贵的7种药品只是天价药品的冰山1角。根据2015年的数据，有90多种处方药每一年医治花费超过10万美元。
罕见病药只针对有限的患者人群，分摊研究开发投入和生产经营开支，开出高价无可厚非。但是，目前罕见病药定价的虚高引发多方关注，美国已启动对罕见病药法案被滥用的调查。
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