研发日报 | FDA批准重启杜氏肌营养不良孤儿药试验

【2017.03.24/研发NEWS】FDA批准默克/辉瑞PD-L1疗法avelumab治疗默克尔细胞癌；FDA批准重启杜氏肌营养不良孤儿药试验；血管性水肿新药3期成功；NICE推荐3种药物用于高风险女性预防家族性乳腺癌……

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拜耳瑞戈非尼转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤双适应症国内获批

24日， 拜耳瑞戈非尼的转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症CFDA批准，分别用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗VEGF治疗、抗EGFR治疗的转移性结直肠癌患者，既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤患者。

安进Amgevita获欧盟批准 成为欧洲首个阿达木单抗生物仿制药

安进生物仿制药Amgevita（adalimumab，阿达木单抗）获欧盟委员会批准用于艾伯维品牌药Humira（修美乐）全部的适应症。

FDA批准默克/辉瑞PD-L1疗法avelumab治疗默克尔细胞癌

FDA加速批准由默克与辉瑞共同研发的免疫疗法新药Bavencio上市，该药物用于治疗罹患转移性梅克尔细胞癌的成人与12岁以上儿童，未经先前化疗治疗的患者也同样适用。

FDA批准重启杜氏肌营养不良孤儿药试验

Akashi宣布FDA已经同意公司恢复Duchenne肌营养不良候选人HT-100的临床开发，该药物有效成分为缓释的Halofuginone，具有抑制肌肉纤维化和发炎、促进健康肌纤维再生的作用。

英国NICE推荐3种药物用于高风险女性，预防家族性乳腺癌

NICE发布了最新的家族性乳腺癌治疗指南，推荐临床医生处方他莫昔芬（tamoxifen）、雷洛昔芬（raloxifene）、阿那曲唑（anastrozole）用于无乳腺癌病史但具有乳腺癌高风险的成千上万的“健康”女性。

改善睡眠问题 新药3期临床获双喜战绩

生物药企Jazz Pharmaceuticals plc旗下在研新药JZP-110取得3期临床成功，在两项全球多中心3期研究中均达到了主要研究终点，显著改善成人阻塞性睡眠呼吸暂停患者的过度嗜睡。

血管性水肿新药3期成功 有望成首个皮下预防疗法

CSL Behring公司用于遗传性血管性水肿的新型皮下自给的C1-Esterase抑制剂（C1-INH）CSL830 III期研究达到了主要疗效终点，显著减少HAE的时间归一化数量，此外，该研究还达到了其次要终点，包括应答者率和救援药物使用次数。

血检可诊断早期抑郁症与精神分裂症

耶鲁大学宣布开发出可以区分抑郁症和精神分裂症的早期血检诊断工具，通过一种新的生物标志物可在这两种精神性疾病的任何发展阶段进行检测。

女性夜间进食会增加罹患乳癌风险

香港中文大学21日公布的一项研究报告显示，女性罹患乳癌的风险与其进食习惯息息相关，夜间进食会增加罹患乳癌的风险。

FDA：假体植入可能会诱发罕见血液肿瘤

3月21日，FDA发布声明，部分女性接受假体移植可能会诱发一种名叫间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的罕见非霍奇金淋巴瘤。

胎儿自闭症与母亲感染的“基因联系”

美国加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院，塞普洛斯大学和斯坦福大学的科学家研究发现母体免疫反应引起的复杂生物级联与胎儿出生之后是否患上自闭症之间的密切联系。

这个修复DNA损伤的药物能逆转老化

据每日邮报报道，科学家已经造出了一种可逆转老化的药物，该药物可修复受损的DNA和抵御火星上的太阳辐射，目前该药物已在小鼠实验中显示出疗效。

NEJM：辉瑞止痛药Lyrica治疗坐骨神经痛疗效“媲美”安慰剂

一项研究发现，临床上常用的一种止痛药Lyrica（pregabalin，普瑞巴林）用于治疗坐骨神经痛（sciatica）时疗效与安慰剂无差异。

Nature：斯坦福发现新抗原靶点 个体化治疗淋巴瘤

斯坦福大学下属的“新抗原鉴定管道”研究项目在外套细胞淋巴瘤患者的人源白细胞抗原II类分子上发现了患者特异性的“独特型”免疫球蛋白肽，该抗原可有望开启高效的个性化癌症疫苗或T细胞疗法。

Science子刊：无需去医院 利用智能手机就能检测精子质量

布莱根妇女医院和马萨诸塞州总医院的研究人员开始开发了一种基于智能手机的家庭精子诊断测试，这种简单的分析仪可以根据精子浓度和运动标准识别异常样本，精确度高达98％。

Nature惊人发现：改写教科书 肺的新功能——造血

国外科学家研究发现当骨髓（先前被认为是造血的主要地点）干细胞枯竭时，新发现的血液干细胞“池”能够恢复造血，该项技术被他们称为双光子活体成像技术。

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