Shire紫癜药物获FDA快速通道审评认定

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3月22日，Shire公司表示美国FDA已经授予公司重组ADAMTS13(重组整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型)药物SHP655的快速通道指定，用于血管性血友病因子裂解酶ADAMTS13缺乏的遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)患者急性发作治疗。遗传性血栓性血小板减少性紫癜是一种由于先天ADAMTS13酶缺乏导致的威胁生命的罕见疾病，若不及时治疗，死亡率接近90%。

Shire公司研发负责人philip j.vickers博士表示:"Shire公司作为罕见疾病领域的领导者，致力于为全世界的罕见病患者提供创新性的治疗药物。这次FDA授予公司治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)药物SHP655快速通道地位再一次表明了该类患者仍然缺少有效的治疗手段，该类疾病仍然有很大未满足的临床需求的现状。当然也为该类患者带来了治疗希望。"

本次FDA快速通道地位的授予是基于药物的临床前数据和一项临床1期试验数据。FDA快速通道审评计划旨在加快拟用于治疗严重疾病及有可能解决未满足医疗需求药物的审评，就哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程的效果。但是，即使给予了快速通道地位，仍不能保证SHP655最终能够获得FDA批准。

Shire将会进行一项随机、开标的双周期交叉临床3期试验，继续评估SHP655用于ADAMTS13缺乏的遗传性血栓性血小板减少性紫癜患者治疗的安全性和有效性，这项全球性研究将在美国，欧洲和日本进行。

SHP655的临床1期数据于2016年公布：该研究在15名患者中展开，调查了SHP655治疗重度遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）患者的安全性、药代动力学（pk）。数据显示：在每例接受一剂SHP655治疗的共3个剂量组的重度hTTP成人及青少年患者中，药代动力学（pk）数据证实3种剂量的SHP655具有一致的半衰期和一种线性剂量反应。研究中无严重不良事件报告。最高剂量组，3例受试者报告了3种可能相关的不良事件：恶心、胀气和降低的vwf活性，所有这些报告的不良事件在没有使用药物的情况下很快得到解决。免疫原性试验显示在所有个体中均呈阴性，这些积极数据支持了将SHP655推进至III期临床进行进一步的探索。（新浪医药编译/David）

文章参考来源：

Shire receives FDA Fast Track designation for recombinant ADAMTS13 (SHP655) for treatment of hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura

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