FDA批准异体CAR-T疗法UCART19开展临床研究

施维雅/辉瑞/Cellectis 3月9日联合宣布，FDA已经同意异体CAR-T疗法UCART19在复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者中开展临床研究的新药研究申请（IND）。

与Kite、JUNO、诺华的CAR-T疗法均需使用患者自身的T细胞来制备不同，UCART19是使用健康人的T细胞制备而成，被认为在规模化生产和商业前景方面更胜一筹。

UCART19由法国Cellectis公司研发，倍受制药巨头的青睐。辉瑞早在2014年6月就与Cellectis建立了合作，拥有CAR-T疗法用于15个特定肿瘤学靶点的独家开发及商业权利，为此支付8000万美元预付款，后期每个CAR-T产品还需向Cellectis支付1.85亿美元的里程金，不过UCART19并不在双方当时的合作计划之中。

2015年11月，濒临死亡的白月病女婴被UCART19救活的消息传出，UCART19立刻遭到哄抢，法国施维雅公司近水楼台，从Cellectis获得了UCART19的全球独家开发权利，随即又与辉瑞达成了合作。辉瑞获得UCART19在美国的独家开发及商业权利，施维雅保留UCART19在全球其他国家的商业开发权利。

其中，施维雅资助的I期、开放标签、剂量递增CALM研究于2016年8月在英国启动，主要是在CD-19阳性的复发或难治性B细胞ALL患者中考察UCART19的去安全性、耐受性和抗癌活性。施维雅与辉瑞在2017年2月1日向FDA提交了IND申请，在IND获批之后，CALM的扩大研究可以在多家美国中心进行，包括全球著名的MD·安德森癌症中心。

Kite是CAR-T疗法开发进度最快的公司，2016年12月4日启动KTE-C19的滚动新药申请（见：里程碑！Kite递交首个 CAR-T疗法的滚动新药申请），并先后于日本第一三共、复星医药达成合作，拓展主要亚洲市场。悲剧的JUNO则在3月1日正式宣布放弃开发JCAR-015，已经丧失领先优势。

标签：