美国FDA授予加科思药业SHP2抑制剂孤儿药资格

加科思药业10月20日宣布，美国FDA已授予其原创新药JAB-3312治疗食管癌的孤儿药资格，可用于支持该药在食管癌适应症上的全球开发。这是一款变构蛋白酪氨酸磷酸酶(SHP2)抑制剂，为加科思药业第二个自主设计开发、具有全球知识产权的小分子口服抗肿瘤药。此前，加科思药业已与艾伯维(AbbVie)达成全球战略合作，后者将获得加科思药业SHP2项目的独家许可权。

根据新闻稿，JAB-3312为SHP2磷酸酶抑制剂(Protein tyrosine phosphatase inhibitor，PTPi)，可以阻断KRAS-MAPK信号通路，同时也可解除肿瘤免疫抑制微环境，增强现有肿瘤免疫疗法的功效。此前，JAB-3312已在中国和美国获得临床试验批准，目前该项目已在美国和中国多家医院启动了临床1期研究。

公开信息显示，JAB-3312将用于治疗携带KRAS G12突变、BRAF Class3、NF1LoF、以及RTK突变、扩增或重排等基因型异常的实体瘤患者，包括但不限于非小细胞肺癌、结直肠癌、胰腺癌、食管鳞癌、头颈部鳞癌。同时JAB-3312单药或联合PD-1抗体，也可用于经PD-1/PD-L1抗体治疗失败或耐药的非小细胞肺癌、结直肠癌、膀胱癌、三阴性乳腺癌患者等。

值得一提的是，今年6月，加科思药业与艾伯维宣布达成全球战略合作，共同开发和商业化作用于癌细胞和免疫细胞关键靶点的SHP2抑制剂。根据协议，艾伯维将获得加科思药业SHP2项目的独家许可权。

除了JAB-3312，加科思药业SHP2项目还有另一款产品JAB-3068。根据公开资料，JAB-3068同时具有肿瘤免疫和靶向治疗机制。目前，加科思药业正在中国临床2a期中评估JAB-3068对三类实体瘤的临床疗效。

加科思药业注册成立于2015年，专注于全球首创肿瘤疗法的自主发现和开发，公司董事长兼首席执行官为王印祥博士。该公司实验室平台有开发蛋白磷酸酶、KRAS和其他转录因子的变构抑制剂技术。

此前，加科思药业已获数家生物技术专业投资机构的投资，包括启明创投、礼来亚洲基金、高瓴资本及台湾玉晟等。另外，加科思药业还于近期在港交所递交IPO申请，该公司拟将此次IPO所得资金约88.0%用于重点在研产品的临床开发及商业化。(来源：医药观澜)

参考资料：

[1]加科思JAB-3312 获得FDA孤儿药资格认定. Retrieved Oct 20，2020, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzIyNDg1MzkzNQ==&mid=2247483887&idx=1&sn=f16a2dfa38c3da7cabbfb102a6382d3c&chksm=e809eb2fdf7e6239887051ccebd25b4d1a375dc57162f828d39f28d57dda2ade4520541ebaaa&mpshare=1&scene=1&srcid=1020jvYYIO71L5NxRZT41PRV&sharer_sharetime=1603173084265&sharer_shareid=5b70c5c9594797f03fd6dffabbe8968a&exportkey=AZwPQZdFEPgGqVjg8uovS1Y%3D&pass_ticket=hMh9eCDwwH4RjDzvLB3A9F9s0ixDcE3oOe7YmVl9ZFnQcbK23YpSBSVCgcbt6E4S&wx_header=0#rd