首个RET靶向新药——“普拉替尼”落地海南博鳌乐城

近日，用于治疗RET(基因突变)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的全球创新产品普拉替尼胶囊(Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”)引入博鳌乐城，这是该药物在美国之外仅有的落地市场，9月初刚刚获得美国FDA批准，普拉替尼也成为乐城首个当月同步落地的全球新药。

（图片来源：生物谷）

同时，在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业携手合作，为国内NSCLC患者引进 “救命药”，并发起全流程患者管理项目。

在“中国首个RET(基因突变)靶向新药落地暨‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’启动发布会”上，博鳌乐城先行区管理局副局长符祝表示，“很高兴能通过多方合作，为患者引进普拉替尼这一最新药物。普拉替尼的落地是乐城‘三同步’效应的又一重大突破，体现了中国对外开放的成效和海南自贸港建设的初期成果。未来，乐城先行区将继续用好用活这些政策，让更多的创新药和医疗解决方案在乐城落地，争取让海南的老百姓大病不出岛，国人大病不出国。”

据介绍，在肺癌精准治疗领域，RET融合阳性NSCLC患者尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼是一款口服(每日一次)、强效和高选择性靶向致癌性RET变异(包括可预见的耐药突变)的在研药物，于今年9月初获美国FDA批准上市，用于治疗RET融合阳性NSCLC成人患者;我国国家药品监督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申请，并纳入优先审评。

普拉替尼作为国内首个RET融合阳性NSCLC患者临床急需的药品落地博鳌超级医院。博鳌超级医院常务副院长方丕华介绍，目前，博鳌超级医院已经成立专门的医疗小组，为这一引进项目的顺利落地提供保障，并开展全面收集患者临床使用反馈、统计具体的应用数据等用于临床应用的逐步优化。

“普拉替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂，在RET基因融合阳性NSCLC中拥有非常好的治疗前景。我们相信，普拉替尼在接下来的临床应用中，一定能为广大的肺癌患者带来实实在在的获益。”广东省人民医院吴一龙教授同时表示，“希望‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’能够成为全球创新药物和先进治疗技术在中国转化和推动的平台，助力中国的肿瘤事业和精准医疗事业发展，造福更多的肿瘤患者。”

本次启动会上，多方合作创建的“基因驱动精准治疗肿瘤中心”正式启动，旨在将全球领先的肿瘤精准治疗理念和技术引入先行区，依托靶向和免疫治疗新药、多学科诊疗等模式，让中国患者早日受益于精准医疗的发展成果。

关于RET融合NSCLC

肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，以非吸烟人群较为常见，患者多不到60岁。以肺癌的庞大患者基数估算，中国每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。而对于RET突变的患者，拥有其他致癌性驱动基因的可能性低，被诊断时大都已处于疾病晚期，给诊疗带来极大挑战。

目前，RET融合NSCLC患者的标准治疗仍以化疗为主，但疗效并不理想，尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼作为专为RET基因变异肿瘤患者而研发的高选择性RET抑制剂，将为RET融合NSCLC患者提供新的生机，中国患者可以优先在博鳌乐城申请使用。(来源：健康时报网、生物谷)