夏科病

曾经疯传网络中的“冰桶挑战”大家是否还记得，这是一场针对关爱渐冻人患者发起的爱心捐助活动，也许大家都知道渐冻人症是一种堪比“癌症”的“绝症”，患者在确诊后，能够在这个世界上生存的日子便以天数计算了，渐冻人症又称运动神经元病、夏科病、卢伽雷病，至今病因尚不明确，通常认为20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关，另外会有部分环境因素，如遗传、重金属中毒等。

夏科病——一个比癌症更可怕的疾病

肌萎缩侧索硬化(ALS)也叫运动神经元病(MND)，后一名称英国常用，法国又叫夏科(Charcot)病，而美国也称卢伽雷氏(Lou Gehrig)病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用，通俗的叫法是“渐冻症”。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部(延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。

ALS的出现往往悄无声息。患病初期虽无疼痛，但患者神经细胞支配骨骼肌的能力受到影响。他们会出现一些细微的症状，如走路磕绊、行动笨拙和口齿不清。而这些症状常常会被忽视。

法国神经病学先驱让-马丁·沙尔科(Jean-Martin Charcot)在1869年首次提出并命名该病，所以此病在法国又称为夏科病，通过“肌萎缩侧索硬化”这个名称概括了此病的特点：“肌萎缩”指肌肉缺乏营养;“侧索”是脊髓的一个区域，是死亡的运动神经元所在的位置;“硬化”则是指神经退化过程中的组织硬化或瘢痕化。

尽管这是一种致命的疾病，但不知为何，也有约10%的患者生存期达到10年以上。这部分患者中就包括著名物理学家史蒂芬·霍金，他已在ALS的折磨下生活了50余年。霍金先生让更多人了解了渐冻症。

据了解，患者发病时，脑部和脊髓的运动神经元会开始死亡，而这些细胞的功能是从大脑经脊髓向肌肉发出信号。因此这将导致患者的活动能力、敏捷程度、语言能力甚至吞咽功能下降。

大多数患者脑部高级认知功能并未受损，只能眼睁睁地看着自己的身体一点点地被疾病吞噬。他们很快就被困在轮椅上，最终卧床不起，然后逐渐丧失交流、进食或呼吸的功能，大多数患者会因呼吸衰竭在3~5年内去世。

即便无药可治仍需坚持用药

美国FDA和欧洲EMA唯一批准用于治疗ALS的药物是谷氨酸阻滞剂利鲁唑，利鲁唑适用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。临床试验已经证明利鲁唑可延长ALS患者的存活期。存活的定义为不需插管进行机械通气也未接受气管切开的存活患者。 没有证据表明利鲁唑对运动功能、肺功能、肌束震颤、肌力和运动症状具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出疗效。仅在ALS中研究了利鲁唑的安全性和有效性。因此，利鲁唑不得用于任何其他类型的运动神经元病。

由于进口的利鲁䂳片价格昂贵，很多患者家庭无力负担，为此推荐大家购买国内鲁南制药生产的协一力利鲁唑片。相比进口的利鲁唑要便宜很多，能大大减轻患者家庭负担。

通过对比中美两国药品销售数据，我国近5年用于治疗ALS的利鲁唑销量不足美国的4%，最根本的原因是昂贵的价格让患者望而却步。中国医师协会从2005年起策划组织了“融化渐冻的心”社会公益项目并成立了渐冻人专项委员会，希望通过对“渐冻人”的各种支持唤起全社会对这一弱势群体的关注。

鲁南制药集团秉承“造福社会 创造美好生活”的经营宗旨，热心公益事业，积极回报社会，从2015年起与中国医师协会密切合作，为切实减轻患者负担、提高临床服务水平，2016年计划投入100万元设立“鲁南制药用爱解冻”专项援助基金，并捐赠3000盒自产利鲁唑片(协一力)，向中国的ALS患者献出企业的爱心。

关爱生命，更要关注身体健康状况，希望越来越多的人能够意识到夏科病这种罕见病的危害，从而做好生活中的预防，同时也希望国内政策给予患者更多的帮助和支持，不让渐冻症患者以一己之力对抗困苦，通过医保体制变革，让渐冻症患者感受到制度暖意，他们才更有力量向前。